A "La nostra famiglia" uno studio clinico per combattere l’Atassia di Friedreich

Lo studio è condotto da un team di professionisti e tecnici sotto la supervisione del Dott. Andrea Martinuzzi, responsabile clinico scientifico della ricerca

Il team di studio

E’ cominciato in questi giorni presso l’Associazione La Nostra Famiglia-Polo Veneto dell’IRCCS “E. Medea” lo studio clinico per testare sicurezza ed efficacia del trattamento con Etravirina in pazienti con Atassia di Friedreich. Infatti con la valutazione del primo paziente, è iniziato il percorso che ha per obiettivo quello di testare, in un gruppo di 30 soggetti con atassia di Friedreich tra i 10 e i 40 anni, la tollerabilità e l’efficacia dell’Etravirina. Lo studio è condotto da un team di professionisti e tecnici sotto la supervisione del Dott. Andrea Martinuzzi, responsabile clinico scientifico della ricerca.

Il farmaco antivirale approvato per il trattamento dell’infezione da HIV ha dimostrato di essere in grado di aumentare la concentrazione di fratassina in modelli animali e cellulari di atassia di Friedreich. Questo studio randomizzato in aperto, il primo sull’uomo con questa patologia e questo farmaco, testerà due concentrazioni, registrando la sicurezza e la capacità di modificare parametri funzionali oggettivi (consumo massimale di ossigeno in prova da sforzo), clinici (punteggi a scale funzionali) e laboratoristici (livelli di RNA della fratassina).

Lo studio impegnerà i pazienti per un anno ed è sostenuto da un consorzio di associazioni di pazienti Italiane (Ogni giorno per Emma, Per il sorriso di Ilaria di Montebruno, AISA, Un Petalo per Margherita), Spagnole (Babel family) e Svizzere (aCHAF). I risultati, attesi tra un anno e mezzo, se positivi potrebbero aprire la strada a un più ampio studio randomizzato in doppio cieco contro placebo.

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«Il nostro obiettivo -spiega il Prof. Andrea Martinuzzi- è quello di testare in scurezza il trattamento con Etravirina, per questo lavoro è fondamentale l’alleanza tra i pazienti ed il mondo scientifico in modo che le risorse disponibili siano indirizzate alla soluzione dei problemi individuati dagli stessi pazienti».

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